Ein Modell zur Validierung des „prozentualen Anteils der vorausgesagten forcierten Einsekundenkapazität“ (ppFEV1) als Surrogatendpunkt in klinischen Studien zu zystischer Fibrose

Ein Modell zur Validierung des „prozentualen Anteils der vorausgesagten forcierten Einsekundenkapazität“ (ppFEV1) als Surrogatendpunkt in klinischen Studien zu zystischer Fibrose

Bei der zystischen Fibrose handelt es sich um eine seltene genetische Erkrankung, bei der es aufgrund eines Defekts eines Chlorid-Ionen-Kanals, dem Cystic Fibrosis Transmembrane Conductance Regulator Kanals (CFTR-Kanal), zu einer Viskositätssteigerung des Sekrets exkretorischer Zellen kommt. Die Erk...

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Gespeichert in:
Bibliographische Detailangaben
1. Verfasser: Baum, Bastian Maria
Beteiligte: Sitter, Helmut (PD. Dr.) (BetreuerIn (Doktorarbeit))
Format: Dissertation
Sprache:Deutsch
Veröffentlicht: Philipps-Universität Marburg 2023
Schlagworte:
ivacaftor
CFTR-modulators
Cystic fibrosis
pulmonary exacerb
CFQ-R
surrogate endpoint validation
Mukoviszidose
Informationstheorie
Medizin
Validierung
CFTR-Modulatoren
Metaanalyse
CFTR
Spirometrie
Ivacaftor
spirometry
FEV1
Zystische Fibrose
lumacaftor
tezacaftor
ppFEV1
CFQ-R,
Tezacaftor
Lumacaftor
Surrogatendpunktvalidierung
Medical sciences Medicine
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Bestandsangaben von
Signatur: urn:nbn:de:hebis:04-z2023-06349
Publikationsdatum: 2023-12-21
Datum der Annahme: 2023-11-24
Downloads: 68 (2024), 2 (2023)
Lizenz: https://creativecommons.org/licenses/by/4.0
Zugangs-URL: https://archiv.ub.uni-marburg.de/diss/z2023/0634
https://doi.org/10.17192/z2023.0634

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