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Titel: Anwendung von Medikamenten außerhalb oder ohne Zulassung im stationären Bereich
Autor: Knöppel, Carmen
Weitere Beteiligte: Seyberth, Hannsjörg W. (Prof. Dr. med.)
Erscheinungsjahr: 2011
URI: https://archiv.ub.uni-marburg.de/diss/z2011/0449
URN: urn:nbn:de:hebis:04-z2011-04491
DOI: https://doi.org/10.17192/z2011.0449
DDC: Medizin, Gesundheit
Titel(trans.): Off-label- and unlicensed drug use in hospitalized children

Dokument

Schlagwörter:
Arzneimittelsicherheit, unlicensed, Arzneimitteltherapie, Arzneimittelsicherheit, Kinder, lizenziert, Arzneimitteltherapie, Kinder, Zulassungsstatus, drug therapy, Zulassungsstatus, Off -label, paediatric, lizenziert, children

Zusammenfassung:
Medikamente müssen vor ihrer Zulassung umfangreiche Prüfungen durchlaufen, die Untersuchungen zur Dosisfindung, Pharmakokinetik, Pharmakodynamik, Sicherheit, Wirksamkeit und Qualität eines Medikamentes umfassen, die dann Ausdruck in der Produktlizenz finden. Obwohl international- vor allem in den Vereinigten Staaten von Amerika und Großbritannien – ein großes Interesse den an der Problematik der fehlenden oder unzureichenden Zulassung von Medikamenten für Kinder und der damit verbundenen Frage der Wirksamkeit und Sicherheit der pädiatrischen Pharmakotherapie besteht, lagen für Deutschland keine aktuellen Informationen über den Umfang der Off-label- oder Unlicensed- Medikamentenanwendung bei Kindern im stationären und ambulanten Bereich vor. Dass dies aber auch in Deutschland von Bedeutung ist, konnte schon eine Erhebung auf einer pädiatrischen Intensivstation im Jahre 1981 zeigen. Um aktuelle Daten über das Ausmaß und Art dieser Medikamentenanwendung bei Kindern in den verschiedenen Altersgruppen während einer stationären Behandlung an einer Universitätskinderklinik zu erhalten wurde diese Studie als Teil einer europäischen, multizentrischen zur Arzneimittelanwendung in der Pädiatrie, durchgeführt. Es wurden im Erhebungszeitraum insgesamt 140 Kinder mit 234 verschiedenen Medikamenten, die insgesamt 1146-mal verordnet wurden, behandelt. 333 der Verordnungen (29%) waren zulassungskonform, 687 (60%) der Verordnungen konnten der Kategorie Off- label und 126 (11%) Verordnungen der Kategorie Unlicensed zugeordnet werden, so dass insgesamt 813 Verordnungen (71%) entweder off-label oder unlicensed waren. Zwischen den drei Stationen zeigten sich deutliche Unterschiede. Während auf der Infektionsstation etwa die Hälfte (51%) der Verordnungen off-label oder unlicensed waren, trifft dies für die überwiegende Anzahl der Verordnungen auf der onkologisch-nephrologischen Station (72%) und der Intensivstation mit neonatologischen Schwerpunkt (79%) zu. Nur 17 von den 140 medikamentös behandelten Kindern erhielten ausschließlich Medikamente entsprechend der Zulassung. Auch Kinder haben ein Recht auf eine sichere und wirksame Arzneimitteltherapie und sollten nicht länger „therapeutische Waisen“ bleiben. Um diesem Dilemma zu entkommen, sind multizentrische, klinische Arzneimittel-studien an Kindern für Kinder dringend notwendig. Diese müssen die pharmakologi-schen, juristischen, ethischen und psychologischen Besonderheiten der Kinder berücksichtigen und Daten hinsichtlich Sicherheit und Effektivität liefern, damit dann altersentsprechende Dosierungsempfehlungen und kindgerechte Darreichungsformen zur Verfügung stehen.

Summary:
Prior to registration drugs must undergo extensive assessments that include studies to investigate dose finding, pharmacokinetics, pharmacodynamics, safety, efficacy and quality .The results of these assessments are expressed in the product license. Internationally, especially in the United States of America and Great Britain, there is great interest in the problem of missing or inadequate licensing of drugs for children, which is associated with doubts regarding the efficacy and safety of paediatric pharmacotherapy. In Germany, however, there were no current information on the extent of off-label or unlicensed drug use in children in the inpatient and outpatient care. The importance of this issue for Germany had been demonstrated as early as 1981 by data obtained on an pediatric intensive care unit. In order to obtain current information on the extent and nature of the use of medications in children of different age groups during their hospitalization at university hospitals, this study was conducted as part of a European multicenter study investigating drug use in paediatrics. During the survey period a total of 140 children were treated with 234 different drugs, which were prescribed a total of 1146 times. 333 (29%) of the prescriptions were in line with the regulatory labels, 687 (60%) of the prescriptions were categorised as off-label and 126 (11%) of the prescriptions were categorised as unlicensed drug use. This resulted in a total of 813 (71%) prescriptions being either off-label or unlicensed. There were clear differences between the three observed wards. About half (51%) of the prescriptions on the infectious disease ward were off-label or unlicensed. The majority of prescriptions on the oncology/renal ward and the intensive care unit with a Neonatology focus were off-label or unlicensed (72% and 79%, respectively). Overall only 17 of the 140 paediatric patients were exclusively treated with medications according to their labels. Children have a right to receive safe and effective drug therapy and should no longer remain "therapeutic orphans". In order to address this dilemma and to provide age-appropriate dosing guidelines and pharmaceutical formulations, multicenter clinical studies involving paediatric patients are urgently needed. These studies have to take into account the distinct pharmacological, legal, ethical and psychological characteristics of children.


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